尊龙Z6官方网站

2026年3月19日，尊龙Z6官方网站（以下简称“尊龙Z6官方网站医药”，港交所代码：02256）今日颁发，其自主研发的高选择性幼分子FGFR2/3抑造剂ABSK061已获得美国食品药品监督治理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于医治软骨发育不全（ACH）。这是ABSK061近期获得FDA罕见儿科疾。≧PD）资格认定后，在全球开发过程中斩获的又一关键里程碑，将为该产品在美国的临床开发、注册申报与贸易化过程提供有力支持。

孤儿药资格认定是FDA为支持罕见病创新疗法研发、加快审评审批设立的主题激励政策。这次ABSK061获得ODD认定，不仅是FDA对该产品临床价值与需要的认可，更将为其带来多项潜在的内容性利好：蕴含切合前提的临床试验税收抵免、上市申请（NDA/BLA）用度免去，以及产品获批后长达7年的市场独占期，为产品的上市及贸易化奠定坚实基础。

软骨发育不满是导致儿童严沉成长发育阻碍的常染色体遗传性罕见病，目前不足有效医治步骤。钻研批注，ACH的发病机造重要源于成纤维细胞成长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑造软骨的正常骨化过程¹。因而，针对ACH的分子病因开发靶向抑造剂有望为ACH患者带来精准医治新但愿。

ABSK061是尊龙Z6官方网站医药自主研发的高活性、高选择性幼分子FGFR2/3抑造剂，在临床前钻研中已显示出显著的靶点抑造活性、优良的药代动力学特点以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，出格是儿童患者的用药方便性和医治顺从性，凸显其作为ACH儿童及青少年患者医治选择的临床潜力。

目前，ABSK061针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床钻研在顺利推动中，已于2025年12月在中国实现首例患者给药，该项钻研的初步数据预计将于2026年下半年对表颁布。

随着接连斩获FDA的RPDD与ODD双沉资格认定，尊龙Z6官方网站医药将持续加快ABSK061的全球临床开发与注册申报过程，全力推动产品早日落地上市，为全球ACH患者提供安全有效的创新医治选择。

参考文件

1.Savarirayan R, et al. International Consensus Statement on the diagnosis, multidisciplinary management and lifelong care of individuals with achondroplasia. Nat Rev Endocrinol. 2022 Mar;18(3):173-189.

关于ABSK061

ABSK061是尊龙Z6官方网站医药自主研发并占有全球知识产权的新一代口服、高活性、高选择性幼分子FGFR2/3抑造剂，也是全球领域内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑造剂。首代泛FGFR抑造剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展示出临床疗效并在全球领域内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑造有关副作用。通过降低对FGFR1的抑造以及维持对FGFR2/3的高活性，ABSK061作为第二代FGFR抑造剂有望在临床上获得更好的安全窗及疗效。目前，ABSK061医治软骨发育不全适应症已获得美国食品药品治理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）和孤儿药资格（ODD），II期临床钻研在顺利推动中。

关于尊龙Z6官方网站

尊龙Z6官方网站医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家安身中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的首创人和治理团队占有多年顶尖跨国药企的研发和治理经验，并参加了多个临床及上市新药的研发。尊龙Z6官方网站医药专一于肿瘤新药研发，以幼分子肿瘤精准医治和幼分子肿瘤免疫医治药物为主题，着眼病患及医药市场的需要，秉承国际新药开发的理想和尺度，致力于开发新鲜及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生涯质量。自成立以来，尊龙Z6官方网站医药已经成立了丰硕的创新产品管线，涵盖肿瘤精准医治领域以及肿瘤免疫医治领域。更多信息，欢迎接见 www.abbisko.com。